Спінраза

В 1 мл розчину активного компонента нусінерсену натрію - 2,53 мг, що еквівалентно 2,4 мг нусінерсена. Додаткові компоненти: натрію дигідрофосфату дигідрат, динатрію гідрофосфат безводний, натрію хлорид, хлорид калію, кальцію хлориду дигідрат, магнію хлориду гексагідрат, 1М розчин гідроксиду натрію, 1М розчин соляної кислоти, стерильна вода для ін'єкцій.

Форма випуску

Поданий як розчин для інтратекального введення 2,4 мг/мл. Прозорий та безбарвний, без наявності частинок. Випускається у скляному флаконі 5 мл. Додатково захищений каучуковою пробкою, ковпачком з алюмінію та пластиковою кришкою. У картонній коробці по 1 флакону з паперовим вкладишем є наклейка першого розкриття.

Фармакологічна дія

Спінраза містить лікарську речовину класу антисмислових олігонуклеотидів. Є хімічно модифікованими фрагментами ДНК, що впливають на утворення специфічних білків і з'єднуються з матричною РНК за принципом високої схожості. Служать добрим засобом боротьби з проблемою, що виникає в одному гені.

При спинальній м'язовій атрофії (СМА) у зв'язку з мутацією працездатність гена SMN1 втрачається - знижується виживання мотонейронів і виникає нестача білка SMN. В результаті виникає наростаюча м'язова слабкість. Єдиним джерелом SMN виявляється ген SMN2, але утворює нестійкий білок. Нусінерсен підвищує частку коротких фрагментів генетичної інформації матричної РНК із включенням ділянки ДНК 7 гена SMN2, з'єднуючись з певною ділянкою гена та витісняє фактори, що інгібують його у здорової людини.В результаті екзон 7 в мРНК SMN2 залишається збереженим, і ген починає продукувати білок, що активно функціонує, виживання мотонейронів SMN підвищується.

Фармакодинаміка та фармакокінетика

При розтині немовлят, які приймали препарат, тканини спинного мозку містили матричну РНК SMN2 з екзоном 7 більшою мірою, ніж у дітей із СМА без лікування.

Введення нусінерсену під оболонки мозку гарантує його повноцінне поширення по спинномозковій рідині та нервових тканинах. В результаті неодноразових ін'єкцій залишковий вміст лікарської речовини в лікворі стає більшим у 1,4-3 рази, досягаючи рівноважної концентрації протягом 2 років. Після досягнення рівноважної концентрації додаткові ін'єкції ліки не призводять до подальшого накопичення в спинномозковій рідині або в нервових тканинах.

Відзначено широке поширення нусінерсену в нервовій системі в лікувальних концентраціях у спинномозкових тканинах, м'язах скелета, нирках та печінці.

Спінраза довго розщеплюється в організмі, виводиться із сечею. Середній Т1/2 із цереброспінальної рідини – 135-177 діб.

Показання до застосування

Лікарський засіб Спінраза призначають для довгострокової терапії прогресуючої спинально-м'язової атрофії (СМА) 5q з аутосомно-рецесивним типом спадкування.

Протипоказання

Ультрачутливість до будь-якої речовини, що входять до складу ліків.

Побічні дії

Після спинномозкової пункції ліки найчастіше спостерігалися: біль у спині, температура, біль голови, нудота. Негативні симптоми виникали протягом 3-х діб після маніпуляції та не мали значного ризику для пацієнтів. Розцінюються як постпункційні реакції. Серйозні ускладнення не зафіксовано.

Спінраза, інструкція із застосування (Спосіб та дозування)

Лікування Спінразою слід розпочинати відразу після постановки діагнозу СМА. Розчин запроваджується шляхом люмбальних пункцій медпрацівниками з відповідними професійними навичками. Лікувальна доза дорівнює 12 мг (5 мл). Правила введення: в 1-й день лікування, в 14-й, 28-й, 63-й. Це основні дні навантаження, далі робляться підтримують ін'єкції Спінрази 1 раз на 4 місяці. Ліки застосовують на постійній основі. Необхідність подальшого лікування регламентується спеціалістом, що спостерігає.

Пропущені чи відстрочені дози

У ситуації, коли навантажувальна або підтримуюча ін'єкція не були отримані за графіком, Спінраз застосовують за наступною схемою.

Доза навантаження

Прийом здійснюється якомога раніше з проміжком не менше 2 тижнів, далі наступні дози ін'єктувати через прописані інтервали від останньої ін'єкції. Приклад: якщо 3-я навантажувальна доза введена на 30 днів пізніше, в 58-й день замість 28-го дня, то 4-ю навантажувальну дозу потрібно ввести через 35 днів у 93-й день замість 63-го дня з наступною підтримуючою ін'єкцією дози через 4 місяці після введення.

Підтримуюча доза

• з останньої дози пройшло від більше 4 до менше 8 місяців - якнайшвидше прийняти відстрочену підтримуючу дозу, чергову ввести за запланованим графіком, якщо ці 2 дози вводяться з проміжком не менше 2 тижнів.
• з останньої ін'єкції минуло від 8 до 16 місяців - ввести пропущену якомога раніше, потім наступну через 2 тижні.
• з останньої дози пройшло від 16 до менше 40 місяців - провести якнайшвидше пропущену ін'єкцію, чергову рівно через 2 тижні, потім через 2 тижні 3 дозу.
• з крайньої ін'єкції пройшло більше 40 місяців - прийняти всі дози навантаження за класичним графіком - дні 0, 14, 28 і 63.

По завершенні цих дій, що підтримує укол, необхідно зробити через 4 місяці від останньої ін'єкції та дублювати його кожні 4 місяці.

Приготування та введення дози

• Наочно оцінити зовнішній вигляд розчину повинен бути прозорим, не мати кольору, виключено наявність частинок.
• Приготування та ін'єкція ліків проводяться в умовах медустанови.
• Флакон має бути 15-25 градусів Цельсія (кімнатної температури), попередньо вийняти його з холодильного обладнання.
• Якщо заводський флакон не був розкритий і розчин не застосовувався, його можна повернути назад у холодильний пристрій. Після виймання з холодильника та видалення зовнішнього пакування ліки можуть перебувати 30 годин у кімнатних умовах не більше 25 °С.
• Для ін'єкції проткнути корок флакона по центру медичним шприцем і набрати необхідну кількість розчину. Він не підлягає розведенню. Якщо ліки зі шприца не були використані протягом 6 годин, їх слід вилити.
• Для проведення уколу Спінрази можлива седація.
• Для полегшення спинномозкового введення розчину можливий УЗД-контроль, особливо у пацієнтів із стійким викривленням хребта та у ранньому дитячому віці.
• Перед ін'єкцією необхідно витягти об'єм спинномозкової рідини, рівноцінний кількості, що вводиться Спінрази.
• Введення відбувається інтратекально шляхом болюсної ін'єкції протягом 1-3 хвилин голкою спинального знеболювання. Не можна робити ін'єкцію в місці з інфекційним або запальним осередком.
• Невикористаний розчин необхідно повністю утилізувати.

Передозування

Так як ліки вводяться в умовах стаціонару, загроза перевищити дозу мінімальна. Випадків передозування не спостерігалося.

Взаємодія

Вивчення лікарської взаємної дії з різними препаратами - позитивної і негативної, не проводилося. і лімфатичної систем або у зв'язку з придушенням їхньої дії - низька.

Умови продажу

Препарат Спінраза не підлягає вільному продажу в аптеках.

Умови зберігання

Флакон вимагає особливих умов утримання - не виймати з картонної коробочки, зберігати при 2-8 ° С, захищеним від світла. часу вважається порушенням і допускає повторного зберігання при 2-8 °З.

Термін придатності

Придатність препарату в непокритій заводській упаковці складає 4 роки від зазначеної дати випуску.

Особливі вказівки

Для дорослих пацієнтів

Лікувальний ефект Спінрази підтверджено у дорослих людей з СМА 2 і 3 типу.

Люмбальна пункція

Маніпуляція пов'язана з розвитком неприємних побічних реакцій. Подібні складності можуть виникнути при ін'єкції хворим у ранньому віці сколіозом. Для спрощення введення ліків застосовують ультразвукову техніку.

Тромбоцитопенія, коагулопатія

Перед ін'єкцією Спінрази за наявності показань необхідно проводити лабораторні аналізи на кількісний вміст тромбоцитів, здатність крові до згортання.

Нефротоксичність

Якщо є показання, необхідно аналізувати показник білка в сечі. При стійкому збільшенні кількості пропонується подальше обстеження.

Гідроцефалія

У хворих, які отримували Спінразу у післяреєстраційний період, були відмічені епізоди відкритої гідроцефалії. Пропонується попередньо обстежити пацієнта на ризик появи гідроцефалії.

Додаткові компоненти

У складі Спінрази знаходиться незначна кількість натрію та калію. Їхня концентрація мінімальна — менше 1 ммоль.

Спінраза не значно впливає на швидкість реакції, увагу і здатність керувати транспортом і складними механізмами.

Внести, але не зараз. Чи включать одне з найдорожчих ліків до російського списку життєво важливих?

Заступник голови Федеральної антимонопольної служби Тимофій Нижегородцев заявив, що включити дорогу "Спінразу" до списку життєво необхідних та найважливіших лікарських препаратів (ЖНВЛП) передчасно, хоча комісія при міністерстві охорони здоров'я проголосувала "за". Гроші на ці ліки планували брати з "податку на багатих", який ініціював Путін.

Ліки для лікування спинальної м'язової атрофії "Спінраза" - одна з найдорожчих у світі.

“Вартість лікування на рік – 42 мільйони рублів.На кожен наступний рік потрібно вдвічі менше, а лікуватися потрібно протягом усього життя", - розповідала директор фонду "Сім'ї СМА" Ольга Германенко.

Якщо цей препарат буде включений до списку ЖНВЛП, держава буде зобов'язана надавати пацієнтам її безкоштовно в рамках держгарантій за ЗМС, якщо пацієнт має свідчення.

За словами Германенка, людей зі спинально-м'язовою атрофією (СМА) близько 1000 на всю Росію.

Регіони закуповують ці ліки, але для всіх їх не вистачає. Лікування отримують лише 10% хворих у країні, запевняє Германенко.

У січні та лютому 2020 року в Росії померло троє дітей, які не дочекалися ін'єкцій препарату.

Регіони просять уряд фінансувати лікування із коштів федерального бюджету. Наприклад, нещодавно таке звернення направила до уряду Мособлдума.

3 серпня комісія МОЗ, що складається з лікарів та чиновників кількох відомств, рекомендувала "Спінразу" до включення до списку життєво важливих. Але ФАС попросила півроку почекати з включенням препарату до списку.

Оновлення: 23 листопада 2020 уряд Росії вирішив включити препарат нусінерсен (торгове найменування - "Спінраза") до списку життєво необхідних на 2021 рік.

Що було на комісії?

Комісія МОЗ збирається щороку (іноді частіше) і розглядає нові препарати, які виробники пропонують включити до цього списку. Лікарі пояснюють, у чому переваги нових ліків перед тими, що вже є у списку, кому вони можуть допомогти. та плани виробників щодо розміщення виробництва препаратів у Росії.

Дискусія з приводу "Спінрази" пройшла 3 серпня і тривала понад годину.У результаті 11 голосів було віддано за включення препарату до списку, а дев'ять – проти, написала Германенко у своєму "Фейсбуці".

Найгостріше стояло питання про ціну препарату.

За словами представника компанії Biogen (виробник препарату), для Росії у разі включення до списку ЖНВЛП пропонується найнижча ціна в порівнянні з іншими країнами з референтного кошика - 5 млн рублів. Зараз середня ціна на цей препарат у регіональних держзакупівлях, за її словами. , Складає 7,5 млн рублів, цитує представника компанії "Фармвісник".

Представника компанії запитали, що заважає і без включення до ЖНВЛП продавати препарат за зниженою ціною, на що представник Biogen відповіла, що при включенні ліків до списку фіксується не лише ціна виробника, а й оптова надбавка.

"Ви хочете сказати, що зараз робиться націнка в 2,5 млн. рублів?" - уточнив директор Департаменту держрегулювання обігу лікарських засобів МОЗ Романов.

Заступник голови ФАС Тимофій Нижегородцев на комісії пропонував почекати, поки в Росії запрацює фонд для фінансування лікування дітей з рідкісними захворюваннями, про створення якого говорив Володимир Путін.

7 серпня Нижегородцев по суті повторив те саме, сказавши РИА Новости, що "Спінраза" "неймовірно дорога" і потрібен час, щоб вирішити, звідки брати гроші".

У коментарі Бі-бі-сі він підкреслив, що пропонував відкласти внесення препарату до списку лише на півроку. , - додав він.

На комісії Нижегородцева підтримала директор департаменту лікарського забезпечення та регулювання звернень медичних виробів МОЗ Олена Максимкіна. За її словами, фонд, який анонсував Володимир Путін, насамперед оплачуватиме ліки, які не входять до переліків, забезпечених держгарантіями, на зразок ЖНВЛП.

Включення препарату до переліку ЖНВЛП – це лише рекомендація комісії, уточнила Олена Максимкіна за результатами голосування. Остаточне рішення ухвалює уряд.

При цьому й досі ухвали уряду з цього питання відповідали рекомендаціям комісії.

Звідки брати гроші?

У Росії запрацює державний фонд для дітей із рідкісними тяжкими захворюваннями. Його створення схвалив Володимир Путін. У своєму телезверненні він повідомив, що лікування рідкісних захворювань фінансуватиметься із коштів "податку на багатих", який буде запроваджено з 1 січня.

Прибутковий податок для людей з доходами понад 5 млн. рублів на рік зросте з 13 до 15%. За планом, це має принести 60 млрд. рублів.

З ініціативою створення такого фонду виступила у червні Тетяна Голікова. Вона пропонувала фінансувати купівлю препаратів від СМА з трьох джерел: коштів регіонів, коштів федерального бюджету, а також коштом соціально-орієнтованого бізнесу, якому пропонувалося вкластися у створення фонду підтримки дітей, які страждають на тяжкі захворювання.

Як саме працюватиме фонд, наразі невідомо. Згідно з постановою уряду, гроші мають розподілятися за участю благодійних організацій. Вони можуть бути витрачені в тому числі лікування за кордоном.

Ще одне питання – це дорослі, які страждають від СМА. Президент говорив про фонд, який допомагатиме дітям.Але якщо дитина виросте, то не ясно, чи зможе вже доросла людина розраховувати на ліки. При включенні до ЖНВЛП препарат йому буде надано.

ЄСПЛ зобов'язав Росію забезпечити лікуванням шестимісячну Пекло зі спинальною м'язовою атрофією — без нього вона не проживе більше двох років.

6 травня Європейський суд з прав людини (ЄСПЛ) зобов'язав Росію забезпечити лікування шестимісячній дівчинці Аді Кешишянці з рідким захворюванням — спинальною м'язовою атрофією (СМА). Пекло необхідний препарат «Спінраза» - один укол якого коштує близько 8 мільйонів рублів. MeduzaCare поговорила з батьком дівчинки Гургеном Кешишянцем та адвокатом Борисом Малаховим, який представляє інтереси сім'ї, про те, як у Росії лікують орфанні (рідкісні) захворювання.

Стаття, яку ви читаєте, є частиною нашої програми підтримки благодійників MeduzaCare. У квітні 2020 року вона присвячена коронавірусу в уразливих групах. Усі матеріали можна прочитати на спеціальному екрані.

Найдорожчі ліки у світі

Діагноз спинальна м'язова атрофія І типу — орфанне захворювання, яке знаходять у одного із 10 тисяч дітей — Аде Кешишянц поставили у грудні 2019 року, коли їй було два місяці. У хворих на СМА пошкоджена нервова система, м'язи з часом атрофуються, хребет викривляється і дитині важко дихати (при цьому хвороба не зачіпає розумові здібності). Діти з немовлятою формою СМА рідко живуть довше двох років. Про те, яка допомога потрібна Аді, розповів її батько — Гурген Кешишянц.

— Якого лікування потребує Ада?

Спинальна м'язова атрофія – дуже рідкісне захворювання. У Росії його лікування зареєстровано лише один препарат — «Спінраза».Але є й інший американський препарат — «Золгенсма», найдорожчий у світі. Один укол коштує понад 2 мільйони доларів. Обивницькою мовою можна сказати так: «Золгенсма» перепрошує зламаний ген, помилку в гені. Один укол «Золгенсма» виліковує СМА.

«Спінраза» цю помилку лише маскує — за рахунок постійного введення препарату він підтримує організм, але не лікує хворобу. При цьому "Спінраза" теж дуже дорогий препарат - одна ампула коштує близько 8 мільйонів рублів. У перший рік життя необхідно зробити 6 таких уколів, надалі — по три уколи щороку. Виходить у районі 50 мільйонів на перший рік і близько 25 мільйонів на наступні роки.

— Чи можна отримати «Спінразу» у Росії безкоштовно?

"Спінраза" зареєстрований в Росії. Ми запитували його в МОЗ Ставропольського краю, але отримували відмову. Перша причина – це відсутність грошей у бюджеті (Спінраза закуповується тільки з регіонального бюджету, прим. Медузи). Друга — відсутність фахівців, які можуть вводити «Спінразу». За великим рахунком, регіональне мінохоронздоров'я не має бажання з цим зв'язуватися, і тим більше витрачати такі великі гроші. Хоча це те, чим держава зобов'язана своїх громадян забезпечити.

Через відмову МОЗ ми були змушені звернутися до суду [Ленінський районний суд міста Ставрополя], який опинився на нашій стороні і ухвалив, що треба терміново забезпечити [Аду ліками], оскільки є загроза життю дитини. Але МОЗ це ігнорує, і навіть подав апеляційну скаргу. Ми також виграли справу в ЄСПЛ і сподіваємося на виконання [вимог суду].

Районний суд та ЄСПЛ

Спочатку Кешишанці звернулися до регіонального Міністерства охорони здоров'я з офіційним запитом, розповідає адвокат, який представляє інтереси Ади, Борис Малахов. «Особливість цього препарату полягає в тому, що він закуповується за рахунок регіонального бюджету. І тому це біль – кожен регіон робить по-своєму», – каже він. Потім подали до суду позов про визнання права отримання препарату. Він був оперативно розглянутий, рішення винесли на нашу користь, — розповідає Малахов. — Важливо — суд не надав цього права, а підтвердив, що воно є. Воно ніколи не було. МОЗ не з моменту рішення суду не виконує своїх зобов'язань, а з моменту нашого звернення».

Позов до ЄСПЛ було подано за спеціальною процедурою у разі загрози життю та здоров'ю людини. «Це не коли Навального оштрафували, він пройшов усі інстанції в Росії, а лише потім звернувся до ЄСПЛ, – пояснює Малахов. — У нас терміновий захід, пов'язаний зі станом здоров'я. Суд побачив небезпеку для життя, обґрунтованість нашої позиції та виніс попередній забезпечувальний захід, щоб Росія виконала рішення суду до кінця травня. Копія цього рішення мала надійти до Мін'юсту. Тепер ЄСПЛ чекає до 27 травня на документи, що підтверджують виконання цього припису». У цей момент, каже Малахов, залучаються додаткові сили — федеральне мінздоров'я (він вважає, що повз них ця ситуація точно не пройде), федеральний мін'юст, можливо, регіональний мін'юст.

Гурген Кешишянц вважає, що ситуація, в яку потрапила їхня родина, пов'язана зі специфікою Ставропольського краю.Поки «Спінразу» не включили до списку «12 високовитратних нозологій» (зараз це обговорюється), ліки не закуповуватимуться з федерального бюджету, тому ситуація відрізнятиметься від регіону до регіону.

— У всіх регіонах склалася така ситуація із забезпеченням «Спінразою»?

Я спілкуюся з іншими батьками дітей зі СМА — у різних регіонах [ситуація складається] по-різному. Є регіони, які закуповують та забезпечують [«Спінразою]. Я часто заглядаю на «Держзакупівлі» і не можу сказати, що забезпечені всі регіони, але кількість заявок та закупівель є досить переконливою. Все залежить від керівника [регіону].

Є приклад сім'ї з Тюмені, яка закрила збір за «Золгенсом» і поїхала до Америки, щоб зробити укол. Наскільки мені відомо, там і губернатор, і мер — усі активно включилися, щоб сім'я благополучно закрила цей збір та сталося диво.

— На яку допомогу ви можете розраховувати, окрім «Спінрази»?

Ні на яку. Ось зараз дитина потрапила до лікарні, у неї була втрата дихання. У кисловодській лікарні немає дитячого реанімаційного відділення, немає жодного дитячого реаніматолога. Ще гірше — у Кисловодську немає жодного апарату НДВЛ. Ми його запозичили в іншої дитини зі СМА, яка зараз перебуває в Санкт-Петербурзі на лікуванні «Золгенсма». Немає можливості просто підтримувати життєдіяльність, відновити подих.

Як отримати пільгові ліки, якщо вони вам належать

Тільки збори

Паралельно з боротьбою з регіональним міністерством охорони здоров'я за «Спінразу» сім'ї вдалося зібрати більше 46 мільйонів рублів із 167 необхідних на ін'єкцію «Золгенсма», розповідає Гурген. Поки препарат не зареєстрований у Росії, збори – єдина можливість отримати укол.Реєстрацію «Золгенсма» у Росії лише обговорюють.

— Як ви вважаєте, у перспективі «Золгенсма» забезпечуватиметься державою?

Якщо для людини ставлять такі капкани у випадку препарату, який зареєстрований і коштує набагато менше, то у разі «Золгенсма» – у них джокер.

«Золгенсма» не зареєстровано у Росії. Чи він колись буде зареєстрований — не нам міркувати. Але у зв'язку з коронавірусом його дозволили привозити до Росії — раніше цей укол можна було поставити лише до США. Зараз є три клініки — це дві московські федеральні клініки і одна в Санкт-Петербурзі, які отримали ліцензію на його введення. Щонайменше троє дітей уже отримали ін'єкції.

Мені щодня доводиться пояснювати різницю між «Золгенсом» та «Спінразою». «Спінраза» не лікує – це препарат, що підтримує. А "Золгенсма" - це один чарівний укол. І чим пізніше його зробити, тим довше проходитиме реабілітація, тому що дитині потрібно відновлювати важливі навички — ходити, тримати предмети в руках, тримати спинку. Доки Ада маленька, ці функції легко відновити. Дітям, які старші, — важчі.

Допомогти Аді можна тут

Як борються за ліки, які не зареєстровані у Росії

Наталя Федоренко